Viagra als geneesmiddel voor een dodelijke kinderziekte: wat we weten over het Leigh-syndroom

Sildenafil (beter bekend als Viagra) biedt onverwachte hoop voor kinderen met de dodelijke Leigh-ziekte. Onderzoekers ontdekten dat het geneesmiddel beschadigde mitochondriale functies in hersenen en spieren kan herstellen — een doorbraak die het gebruik van dit medicijn ingrijpend verandert.

Wat is het Leigh-syndroom en waarom is dit nieuws zo groot?

Het Leigh-syndroom is een zeldzame genetische aandoening die de mitochondriën — de energiefabrieken van onze cellen — ernstig beschadigt. Kinderen met deze ziekte ontwikkelen progressieve neurologische stoornissen, verlies van spierkracht en ademhalingsproblemen. De meeste patiënten overlijden voor de leeftijd van drie jaar. Tot nu toe bestond er geen werkzame behandeling.

De doorbraak komt van een internationaal onderzoeksteam dat in laboratoriumstudies aantoonde dat sildenafil specifieke genen activeert die essentieel zijn voor hersenontwikkeling. In dierproeven met muizen en varkens die vergelijkbare mitochondriale mutaties hadden, verlengde de behandeling de levensduur aanzienlijk. Een pilootstudie bij zes menselijke patiënten — variërend in leeftijd van negen maanden tot 38 jaar — liet al binnen enkele maanden verbeteringen zien in spierkracht en mobiliteit.

Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft sildenafil inmiddels de status van weesgeneesmiddel verleend voor deze indicatie, wat de weg vrijmaakt voor versnelde klinische proeven en mogelijke markttoelating.

Van erectiemiddel tot levensreddend medicijn: hoe kan dit?

Sildenafil werkt door het enzym PDE5 te blokkeren, wat leidt tot verhoogde concentraties cyclisch guanosinemonofosfaat (cGMP) in cellen. Bij erectiestoornissen verbetert dit de bloedstroom. Maar nieuw onderzoek toont aan dat dezelfde moleculaire werking in de cel ook beschadigde mitochondriale energieprocessen kan herstellen.

Volgens het Farmacotherapeutisch Kompas — de officiële Nederlandse gids voor geneesmiddelengebruik — wordt sildenafil nu onderzocht voor meerdere indicaties buiten de oorspronkelijke toepassing, waaronder pulmonale arteriële hypertensie bij kinderen. De Leigh-syndroom-studie is de meest veelbelovende uitbreiding tot nu toe.

Dit is niet de eerste keer dat een bekende stof een verrassende nieuwe toepassing blijkt te hebben. Aspirine begon als pijnstiller en wordt nu ingezet bij hartproblemen. Metformine begon als diabetesmedicijn en wordt onderzocht als anti-verouderingsmiddel. Sildenafil lijkt nu een soortgelijk pad te bewandelen.

Wat betekent dit voor Nederlandse gezinnen met een ziek kind?

Voor ouders van een kind met het Leigh-syndroom of een andere mitochondriale aandoening kan dit nieuws overweldigend zijn. De hoop op een behandeling is nu concreter dan ooit, maar de weg van laboratorium naar geregistreerd geneesmiddel duurt gemiddeld nog vijf tot tien jaar.

Er zijn echter al stappen die gezinnen nu kunnen zetten:

1. Raadpleeg een medisch specialist. Een kinderarts-neuroloog of metabole specialist kan beoordelen of deelname aan lopende klinische trials mogelijk is. In Nederland worden dergelijke trials gecoördineerd via academische ziekenhuizen zoals het Amsterdam UMC, Radboudumc en het Erasmus MC.

2. Vraag naar compassionate use. In uitzonderlijke gevallen waarbij geen alternatieve behandeling beschikbaar is, kan het Geneesmiddelen Beoordelings Bureau (CBG/MEB) een aanvraag voor compassionate use van sildenafil goedkeuren. Dit vereist een gemotiveerd verzoek van een behandelend arts.

3. Informeer bij patiëntenorganisaties. De Nederlandse Stichting Mitochondriële Ziekten (NSMZ) biedt begeleiding en informatie over beschikbare behandeltrajecten en lopende onderzoeken.

De bredere impact: wat verandert er in de geneeskunde?

Deze ontdekking illustreert een bredere trend in de farmacologie: drug repurposing of het opnieuw inzetten van bestaande geneesmiddelen voor nieuwe aandoeningen. Het voordeel is enorm — het veiligheidsprofiel van sildenafil is al uitgebreid gedocumenteerd, waardoor klinische trials sneller verlopen dan bij volledig nieuwe moleculen.

Volgens de Stichting THL-equivalent in Nederland — het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM) — zijn mitochondriale ziekten verantwoordelijk voor meer dan 1 op de 5.000 geboorten. In Nederland zijn dat jaarlijks meer dan 350 kinderen. Voor een deel van deze kinderen kan sildenafil in de toekomst het verschil betekenen tussen leven en vroeg overlijden.

De NVWA waarschuwde eerder in februari 2026 nog voor illegale toevoeging van sildenafil aan voedingssupplementen — een signaal dat de stof ook buiten officiële kanalen circuleert. Dit benadrukt nogmaals het belang van begeleiding door een arts bij elk gebruik van sildenafil, zeker bij kinderen.

Wanneer heeft u hulp van een arts nodig?

Als u vermoedt dat uw kind symptomen vertoont die passen bij een mitochondriale aandoening — waaronder vertraagde motorische ontwikkeling, spierzwakte, epileptische aanvallen of onverklaarbaar energieverlies — zoek dan snel medisch advies. Vroege diagnose is cruciaal, ook al is de behandeling nog beperkt.

Een huisarts kan doorverwijzen naar een kinderarts of een gespecialiseerd centrum voor metabole ziekten. Via Expert Zoom kunt u ook online een medisch specialist raadplegen voor een eerste beoordeling of voor vragen over beschikbare behandelopties.

Medische disclaimer: Dit artikel is bedoeld als informatieve berichtgeving op basis van wetenschappelijk onderzoek. Het vervangt geen medisch advies. Raadpleeg altijd een arts voor persoonlijke medische vragen.

Hoe wordt sildenafil nu voorgeschreven en wat zijn de risico's?

Sildenafil is in Nederland uitsluitend op recept verkrijgbaar. Voor erectiestoornissen is het geregistreerd in doses van 25, 50 en 100 mg. Voor pulmonale arteriële hypertensie — een andere goedgekeurde indicatie — worden lagere doses gebruikt. Bij het Leigh-syndroom gaat het vooralsnog om experimentele dosering uitsluitend binnen klinisch onderzoek.

Bijwerkingen van sildenafil zijn goed gedocumenteerd: hoofdpijn, blozen, verstopte neus en maagklachten zijn de meest voorkomende. Ernstigere bijwerkingen bij hoge doses of combinatie met bepaalde hartmedicijnen kunnen optreden. Juist hierom is medische begeleiding essentieel — ook als het medicijn in een nieuwe context wordt ingezet.

Officiële informatie over sildenafil als weesgeneesmiddel is beschikbaar via het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).