Sildenafil helpt bij zeldzame kinderziekte: wat u als patiënt moet weten

Het werkzame bestanddeel van Viagra, sildenafil, haalt opnieuw het nieuws — maar dit keer niet vanwege erectiestoornissen. Op 11 maart 2026 publiceerde het wetenschappelijk tijdschrift Cell een doorbraakonderzoek: sildenafil bleek bij zes patiënten met het zeldzame Leigh-syndroom spectaculaire resultaten te boeken. Tegelijkertijd werd in Nederland een nieuwe sildenafilspray goedgekeurd voor de behandeling van erectiestoornissen. Twee redenen waarom dit geneesmiddel momenteel zoveel aandacht krijgt.

Wat is sildenafil en waarom staat het nu in de schijnwerpers?

Sildenafil is de stof achter merknamen als Viagra en Revatio. Het middel werkt door bloedvaten te verwijden en werd oorspronkelijk ontwikkeld als hartmedicijn. De toepassing bij erectiestoornissen werd pas later ontdekt.

Nu, dertig jaar na de eerste studies, toont onderzoek van het Charité — Universitätsmedizin Berlin aan dat sildenafil ook werkt bij het Leigh-syndroom: een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte die de mitochondriën aantast en bij kinderen en jongvolwassenen ernstige neurologische schade veroorzaakt. Bij één patiënt nam de loopafstand toe van 500 meter naar 5 kilometer. Bij een andere patiënt stopten maandelijkse metabole crises volledig. Een derde patiënt kreeg geen epileptische aanvallen meer.

De Europese Geneesmiddelenautoriteit (EMA) heeft sildenafil voor deze indicatie de status van "weesgeneesmiddel" toegekend, wat versnelde ontwikkeling en marktbescherming mogelijk maakt.

Nieuwe vorm: sildenafilspray nu ook in Nederland beschikbaar

Naast het onderzoeksnieuws heeft Nederland recentelijk een nieuwe toedieningsvorm goedgekeurd: HEZKUE™, een sildenafilspray die per pompbeurt 12,5 mg afgeeft. De spray is sneller absorberend dan traditionele tabletten en werd goedgekeurd voor de behandeling van erectiestoornissen, naast Duitsland en Ierland.

Voor patiënten die moeite hebben met tabletten of die een snellere werking wensen, kan dit een praktisch alternatief zijn. Het middel is uitsluitend op recept verkrijgbaar.

Wanneer heeft u een arts nodig?

Sildenafil is géén vrij verkrijgbaar middel in Nederland. Voor alle vormen — tablet, capsule of spray — is een recept van een arts vereist. Dit is niet zomaar een administratieve formaliteit: sildenafil heeft belangrijke interacties met andere medicijnen, met name nitraten die gebruikt worden bij hart- en vaatziekten. De combinatie kan gevaarlijk zijn.

Volgens de Rijksoverheid dienen geneesmiddelen op recept altijd voorgeschreven te worden na een medische beoordeling door een bevoegde arts of specialist. Zelfs als u het middel eerder hebt gebruikt, is het verstandig om bij dosiswijzigingen of nieuwe klachten opnieuw een arts te raadplegen.

Een arts kan beoordelen:

• Of sildenafil veilig is in combinatie met uw andere medicatie
• Welke dosering het meest geschikt is voor uw situatie
• Of er een onderliggende aandoening is die behandeling vereist

Zeldzame ziekte, grote hoop: wat betekent dit voor patiënten?

Voor families met een kind met het Leigh-syndroom is het onderzoek uit Cell een hoopgevende ontwikkeling. Tot nu toe bestond er geen effectieve behandeling voor deze ziekte. De resultaten van het pilotstudie zijn veelbelovend, maar het gaat vooralsnog om zes patiënten. Grotere klinische studies zijn nodig om de veiligheid en werkzaamheid op grotere schaal te bevestigen.

De EMA-status als weesgeneesmiddel betekent dat de ontwikkeling financieel wordt ondersteund en dat de procedure voor markttoelating versneld kan worden. In de praktijk duurt het echter nog minimaal twee tot drie jaar voordat een behandeling op ruime schaal beschikbaar is.

Wat kunt u nu al doen?

Als u of een familielid lijdt aan een zeldzame aandoening waarbij geen standaardbehandeling beschikbaar is, zijn er stappen die u kunt zetten:

1. Vraag uw huisarts om een verwijzing naar een specialist in een academisch ziekenhuis. Academische centra zijn vaker betrokken bij klinische studies met experimentele behandelingen.
2. Meld u aan bij een patiëntenorganisatie. In Nederland is VKS (Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingsziekten) de organisatie voor mitochondriële ziekten. Zij informeren over lopende studies.
3. Raadpleeg een online arts voor een eerste beoordeling van uw situatie en voor advies over welke vervolgstappen realistisch zijn.

Bij vragen over geneesmiddelen, bijwerkingen of behandelopties kunt u terecht bij een gezondheidsexpert op Expert Zoom voor een online consult.

Tot besluit: geneesmiddelen blijven maatwerk

Of het nu gaat om een bestaande aandoening, een nieuwe toedieningsvorm of een experimentele behandeling — geneesmiddelen werken niet voor iedereen hetzelfde. Sildenafil laat opnieuw zien hoe een bekende molecule onverwachte nieuwe toepassingen kan krijgen. Maar de route van laboratorium naar patiënt loopt altijd via een zorgvuldig medisch oordeel. Overleg met een arts blijft de eerste stap — ook in 2026.

Dit artikel is informatief van aard en vervangt geen medisch advies. Raadpleeg bij gezondheidsklachten altijd een arts.

Sildenafil begon als een hartmedicijn, werd wereldberoemd als Viagra, en toont nu potentieel voor een van de meest complexe genetische aandoeningen bij kinderen. Deze ontwikkeling illustreert hoe medisch onderzoek voortdurend nieuwe wegen opent. Voor patiënten en families is de boodschap helder: blijf in contact met uw behandelend arts en volg de ontwikkelingen via erkende medische kanalen.

Meer weten over gezondheid en medicijnen?

Het nieuws rond sildenafil toont ook hoe belangrijk het is om betrouwbare informatie te zoeken bij erkende medische professionals. In een tijd waarin zoekmachines en sociale media snel onvolledige of zelfs onjuiste informatie verspreiden, is een persoonlijk gesprek met een arts meer waard dan ooit. Online consultaties maken dit laagdrempeliger dan ooit tevoren — zonder wachttijd en vanuit uw eigen omgeving.