Farmaco per il tumore al pancreas: l'EMA dice sì, ma in Italia come si accede prima?

Il 15 ottobre 2026 il comitato scientifico dell'Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha raccomandato l'autorizzazione di daraxonrasib, nome commerciale Rasonque, un farmaco orale contro l'adenocarcinoma pancreatico metastatico. In Italia, però, i pazienti non possono ancora riceverlo: la parola passa alla Commissione europea e poi all'AIFA.

La domanda che si fanno tutti: posso averlo adesso?

Dal punto di vista pratico, no, non nei canali ordinari. Il parere positivo del CHMP, il comitato dell'EMA per i medicinali per uso umano, è un passaggio intermedio. Come riportato da Adnkronos il 15 ottobre 2026, il parere ora va alla Commissione europea, che deve concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio valida in tutta l'Unione.

Solo dopo toccherà ai singoli Stati membri decidere prezzo e rimborso. Per l'Italia significa AIFA, l'Agenzia italiana del farmaco, che stabilirà se e a quali condizioni il Servizio sanitario nazionale lo pagherà.

Che cosa dicono i dati sul farmaco

Daraxonrasib è un inibitore delle proteine Ras: si lega alla ciclofilina A e blocca l'attività di Ras, rallentando la crescita del tumore, come spiega Virgilio Notizie il 16 ottobre 2026. È indicato per adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattati con almeno una terapia precedente.

La Food and Drug Administration americana lo ha approvato ad agosto 2026. Le fonti che riportano i risultati dello studio di fase 3 non coincidono sul dettaglio: la sopravvivenza mediana indicata è di circa 12-13 mesi con il farmaco, contro circa 6-7 mesi con la chemioterapia. Il quadro è comunque quello di un raddoppio.

Gli esperti invitano alla prudenza. Il farmaco rallenta la malattia ma non la guarisce, e il follow-up è ancora relativamente breve. Per questo ogni decisione clinica spetta all'oncologo curante, non a un articolo di giornale.

Quanto ci vorrà in Italia: il ruolo di AIFA

AIFA deve definire classe di rimborsabilità e prezzo. Se riconoscerà al farmaco il carattere di innovatività, perché superiore alle alternative esistenti, l'ingresso nei prontuari regionali sarà più rapido. Al momento non esiste una data certa e nessuna fonte consultata indica un programma di accesso precoce aperto dall'azienda produttrice in Italia.

Il prezzo pesa sulla trattativa. Negli Stati Uniti le cronache indicano un costo di circa 37.000 dollari al mese: una cifra che spiega perché la negoziazione con AIFA non sarà immediata.

Il caso di Marco, 62 anni: quanto vale un mese

Immaginiamo Marco, 62 anni, con un adenocarcinoma pancreatico metastatico. La prima linea di chemioterapia, completata a settembre 2026, non ha più effetto e l'oncologo parla di seconda linea. Con la chemioterapia, la sopravvivenza mediana attesa è di circa 6-7 mesi. Con daraxonrasib i dati disponibili parlano di circa 12-13 mesi.

Se il farmaco arriva in rimborsabilità solo dopo la decisione della Commissione europea e la negoziazione con AIFA, e questo richiede alcuni mesi, per Marco il tempo che separa il parere EMA dall'accesso reale può valere una parte consistente di quei mesi di sopravvivenza attesa. Se invece dovesse pagarlo di tasca propria al prezzo americano, 37.000 dollari al mese per un anno farebbero 444.000 dollari: una cifra fuori portata per quasi tutte le famiglie.

Ecco perché, in situazioni come quella di Marco, la domanda giusta non è soltanto "quando arriverà il farmaco", ma "quali strade ha la famiglia nel frattempo". Le cifre dell'esempio sono illustrative: il caso reale dipende dalla cartella clinica e dalle valutazioni dell'oncologo.

Le strade per accedere prima, in teoria

L'ordinamento italiano prevede alcuni strumenti per i farmaci non ancora rimborsati. Vanno però usati con un professionista che conosca sia la procedura sia il caso clinico.

• Uso terapeutico compassionevole: disciplinato dal decreto ministeriale del 7 settembre 2017, consente di fornire un medicinale non autorizzato a pazienti con malattie gravi e senza alternative valide. Serve in genere una richiesta del medico, il consenso del paziente e la disponibilità dell'azienda produttrice a fornire il farmaco.
• Legge 648/1996: permette di inserire in un elenco specifico farmaci erogabili a carico del Servizio sanitario nazionale in assenza di alternative terapeutiche, su decisione di AIFA.
• Cure in un altro Paese UE: dopo l'autorizzazione europea, alcune terapie potrebbero essere disponibili in altri Stati membri, con regole di rimborso che vanno verificate caso per caso con la ASL.
• Tutela giudiziaria urgente: nei casi in cui un diritto alla cura sia negato senza motivazione sufficiente, esiste la possibilità di un ricorso d'urgenza davanti al giudice. È un'ultima risorsa e il suo esito dipende dalla documentazione clinica.

In nessuno di questi casi esiste un risultato garantito. Un avvocato esperto di diritto sanitario può però verificare in pochi giorni se una richiesta è fondata, preparare la documentazione e, se serve, intervenire presso la ASL o l'azienda ospedaliera.

Perché questa notizia pesa più di altre

Il tumore del pancreas è uno dei più difficili da trattare: spesso viene scoperto in fase avanzata e le opzioni dopo la prima chemioterapia sono limitate. L'EMA stessa, nella nota ripresa dalle agenzie il 15 ottobre 2026, sottolinea che le alternative per questi pazienti sono poche, la prognosi è sfavorevole e la chemioterapia standard ha efficacia limitata e tossicità considerevole.

Il farmaco è stato inoltre seguito nell'ambito del progetto "Cancer Medicines Pathfinder" dell'EMA, con una valutazione svolta per fasi. Questo spiega perché il parere sia arrivato in tempi relativamente rapidi dopo l'approvazione americana di agosto. Non significa però che l'accesso in Italia sarà altrettanto veloce: prezzo e rimborso seguono un percorso separato, con tempi propri.

Per le famiglie il rischio concreto è l'attesa senza informazioni. Molti pazienti scoprono i termini della procedura solo quando la finestra clinica si è già ridotta. Chiedere subito chiarimenti all'oncologo e, se serve, a un legale, permette di sapere quali documenti raccogliere e quali scadenze rispettare prima che il farmaco arrivi sugli scaffali ospedalieri.

Un altro punto da chiarire riguarda le aspettative. Un parere favorevole dell'EMA non è una garanzia di rimborso e non obbliga nessuno Stato a pagare il farmaco. Può accadere che l'autorizzazione europea arrivi e che la disponibilità in Italia richieda ancora diversi passaggi amministrativi, inclusa la valutazione delle commissioni tecniche di AIFA e l'eventuale recepimento a livello regionale. Sapere in anticipo come funziona questa catena aiuta a distinguere un ritardo fisiologico da un rifiuto contestabile.

Quali documenti preparare in anticipo

Qualunque strada si scelga, la pratica si regge sulla documentazione. Conviene mettere insieme, con l'aiuto dell'oncologo:

• la diagnosi istologica e le relazioni sulle terapie già effettuate, con date e durata di ogni linea;
• gli esami che documentano la progressione della malattia dopo l'ultimo trattamento;
• una relazione motivata del medico curante sul perché il farmaco è clinicamente indicato nel caso specifico;
• le comunicazioni con la ASL o l'ospedale, conservate in ordine cronologico.

Se Marco avesse questi quattro elementi già pronti il giorno dopo la decisione europea, potrebbe presentare la richiesta senza perdere settimane in raccolta documentale. Se invece parte da zero, ogni settimana di ritardo si somma ai mesi già necessari per il percorso regolatorio.

Che cosa fare adesso

1. Parlare con l'oncologo curante e chiedere se il caso rientra nell'indicazione del farmaco (adenocarcinoma pancreatico metastatico, dopo almeno una terapia).
2. Chiedere la cartella clinica completa e le relazioni cliniche aggiornate: servono per qualsiasi richiesta, medica o legale.
3. Seguire le pubblicazioni ufficiali: le determinazioni di AIFA sono consultabili sul sito dell'Agenzia italiana del farmaco.
4. Consultare un legale specializzato in diritto sanitario se la ASL risponde in modo negativo o non risponde.

Per capire meglio come sono cambiate le cure negli ultimi mesi, leggi anche i nuovi farmaci per il tumore al pancreas nel 2026 e i risultati sul vaccino mRNA.

Questo articolo ha finalità informative e non sostituisce il parere di un medico o di un avvocato. Su ExpertZoom puoi confrontare gli avvocati specializzati in diritto sanitario e chiedere una prima consulenza sul tuo caso, per capire quali strade siano davvero percorribili.